Amira Therapeutics, empresa derivada del centre tecnològic terrassenc Leitat, ha rebut la distinció de medicament orfe (ODD) de l’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) per al seu compost AMI463 per al tractament del sarcoma de teixits tous, una “fita crucial” que “subratlla el nostre compromís per abordar les necessitats no satisfetes en oncologia pediàtrica”, indiquen en un comunicat. De fet, l’ODD s’atorga a tractaments prometedors per a malalties rares, oferint beneficis com assistència en protocols i exclusivitat de mercat.
La biotecnològica, en etapa preclínica i que busca millorar la vida de pacients pediàtrics amb càncer i de les seves famílies, explica que l’AMI463 està especialment pesat per al tractament del rabdomiosarcoma (RMS), el sarcoma de teixits tous més comú en nens. L’RMS, amb una incidència anual d’uns 500 casos nous als EUA i uns 400 en menors de 18 anys a Europa, és un càncer relacionat amb els músculs caracteritzat per una activació de la via de senyalització Hedgehog, que afecta principalment els teixits musculars i els òrgans buits.
La “spin-off” de Leitat, amb seu a Barcelona, assegura que l’AMI463 és el primer inhibidor que bloqueja la molècula d’adhesió cel·lular (CAM) desregulada per oncogens (CDON) i que es mostra molt prometedor en el tractament de l’RMS i altres sarcomes, així com diversos tumors sòlids. Aquest compost, que s’adreça al coreceptor CDON de Hedgehog, ha demostrat una eficàcia “excepcional” en estudis preclínics, especialment contra els subtipus més agressius de RMS, indica la firma, que ha realitzat aquests estudis en col·laboració amb la Fundació Institut de Recerca Hospital Universitari Vall d’Hebron (VHIR). En el marc d’aquesta col·laboració s’ha desenvolupat una família de patents de titularitat compartida que protegeixen l’ús del compost per diferents indicacions i que han estat recentment concedides a Europa, els EUA i Japó.
A més de l’actual designació com a medicament orfe per la FDA, el compost AMI463 ha estat recentment reconegut, també per la FDA, amb la designació de malaltia rara pediàtrica (RPDD), així com també havia rebut prèviament l’ODD per part de l’Agència Europea del Medicament (EMA), que suposarà un suport al desenvolupament i una protecció durant la seva comercialització també a Europa. “Aquests reconeixements per part de les agències reguladores reforcen el nostre compromís per expandir l’abast dels nostres tractaments innovadors i abordar el desafiament global del càncer pediàtric”, indiquen des d’Amira.
